U genskoj terapiji, defektni gen je zamijenjen pomoću virusa za umetanje normalnog gena. Što će liječenje učiniti uspješnim?

U genskoj terapiji, defektni gen je zamijenjen pomoću virusa za umetanje normalnog gena. Što će liječenje učiniti uspješnim?
Anonim

Odgovor:

Nema imunološke reakcije i uspješne rekombinacije gena.

Obrazloženje:

Projektirani virusi su obećavajući 'alat' za gensku terapiju. Koristimo prirodnu sposobnost virusa da uvedu DNA u stanicu domaćina. Patogena DNA virusa zamijenjena je željenim genom. Virus se može upotrijebiti kao prijenosnik za transport te DNA u stanicu domaćina.

Da bi bio uspješan, uvedeni "dobar gen" morat će zamijeniti 'gen defekta' u stanici domaćina. To se može dogoditi homologna rekombinacija, Ako taj proces prođe kako treba, gen je ugrađen u genetičku informaciju stanice i može se prenijeti na sljedeće generacije stanica.

Vrlo lijepa i obećavajuća tehnika, ali ima ih mnogo izazovi:

  • spriječiti imunološku reakciju koja bi mogla ubiti stanicu u koju je DNA uvedena
  • usmjeriti virus na desni tip stanice; unošenje u reproduktivne stanice obično nije poželjno
  • rekombinacija se mora pojaviti na pravom mjestu u genomu. Ako se ugradi na pogrešno mjesto, može uništiti (inaktivirati) druge gene
  • nakon rekombinacije gen bi također trebao biti aktivan, ali ne previše aktivan, tj. proizvod mora biti generiran u pravoj količini